Transplantacijom krvotvornih matičnih stanica od druge podudarne osobe najčešće se liječi bolesnike oboljele od leukemije i drugih zloćudnih bolesti krvnog sustava te bolesnike s nasljednim poremećajem imunosnog sustava, metabolizma i sinteze hemoglobina (teške anemije).
Bolesti koje su do sada uspješno liječene transplantacijom krvotvornih matičnih stanica su:
Zloćudne bolesti: akutna limfocitna leukemija, akutna mijelocitna leukemija, kronična mijeloična leukemija, mijelodisplastični sindrom, neuroblastom
Nezloćudne bolesti: adrenoleukodistrofija, amegakariocitna trombocitopenija, Blackfan-Diamondov sindrom, kongenitalna diskeratoza, Fanconijeva anemija, Guntherova bolest, Hunterov sindrom, Hurlerov sindrom, teška aplastična anemija, Kostmanov sindrom, Lesch-Nyhanov sindrom, osteopetroza, teška kombinirana imunodeficijencija, talasemija, x-vezani limfoproliferati.